近年来，国家和地方扶持力度与日俱增，干细胞产业蓬勃发展。诸多备案项目已开始从研究阶段逐渐向商业化生产迈进，但仍面临产能不足、成本高、人才稀缺等多重挑战，这一系列的问题亟待突破。

在此背景下，由同写意新药英才俱乐部、澳门新莆京游戏大厅、临港南桥科技城联合举办了“2024细胞治疗产品智造与商业化策略系列研讨会（上海站）暨‘百亿量级细胞生产制备’实操训练营 2024年I期”。本次活动线上同步直播，总观看人次也超6000+。（点击此处，可查看直播回放。）

本次活动邀请了细胞治疗领域多位资深专家共同参与，旨在就产品开发、生产和质量控制等关键议题展开深度交流。不仅着眼于当前的技术和市场需求，更注重未来的发展趋势和创新能力。

澳门新莆京游戏大厅联合创始人&CTO鄢晓君博士在致辞中也表示：相信通过交流与分享，能够激发出更多的创新思路和合作机会，通过切实可行的解决方案，从研发至生产全程护航，实现投入与产出的最佳平衡，推动细胞治疗领域的健康发展。

【顺势而为-谋略应随势，合规更有成】

博济医药首席科学家、新药审评专家万志红博士，就《干细胞治疗产品的研发进展及临床试验设计考量》主题进行了分享：

干细胞的特点及概述、干细胞研发进展及监管现状与干细胞临床试验设计要点的三大方向内容。在临床试验设计中要考虑研究人群的选择，早期探索的起始剂量估算、给药方式、PK/PD的检测，关键性临床试验的对照试验、疗效终点等内容。

而在干细胞产品的全流程管理中，建议采用连续、密闭式设备设施，减少环境暴露过程的生产环境；以及在工艺开发时，使用基于微载体的三维培养方式，可用于细胞大规模细胞扩增培养。并详细介绍了可以通过突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批与特别审批的程序等方式加快药品上市。

 同济大学生命科学技术学院教授、质鼎生物创始人&董事长&首席科学家袁宝珠教授，进行了《质量标准研究与精准化组织干细胞药物研发》主题分享：

治疗性细胞制品的“异质性，多样性，复杂/不确定性和变异性”是其总体质量特性，其中不同层面、不同阶段的的“异质性”问题，是当今细胞药物研发，特别是成体组织干细胞药物研发最根本的挑战，这个问题目前在严重制约相关产品研发和产业发展。如果忽视对“异质性”的认识，细胞药物研发和产业发展都难以成功。

未来细胞产业破局的根本是在深刻认识细胞“质量”问题的基础上，走针对适应症精准化的研发之路。现阶段不同组织来源的间充质干细胞的两种研发模式，即资源开发模式和药物开发模式，前者是忽略质量及产品精准化的模式，而后者是回归药物研发本质的模式，也必然是组织干细胞药物精准化研发模式。

国科赛赋总经理董延生博士，以《细胞制剂非临床药理毒理评价研究》为主题进行了分享。

围绕细胞药物/制剂的分类，国内外监管及法规要求，非临床药理毒理研究的一般原则、药效药理学、药代动力学以及毒理学研究评价等重点内容进行介绍，并针对不同类型的干细胞、体细胞以及免疫细胞等各种现有细胞制剂热点研发管线案例进行介绍。

曾作为主要研究者，全程参与人牙髓间充质干细胞（hDPSC）治疗慢性牙周炎药物的IND申报的澳门新莆京游戏大厅副总经理孙彦洵博士，围绕《干细胞治疗产品从研发到商业化的工艺开发策略考量》进行了分享：

目前越来越多的干细胞治疗产品通过IND进入临床试验，而临床试验研究是一个对细胞治疗产品不断加深理解和成药性确定的过程，各家企业均面临是否有必要持续进行工艺优化，以满足后期开发的法规要求，获得一个稳健的工艺进入商业化生产。

在这一过程中，变更势必贯穿于干细胞治疗产品从研发到商业化全生命周期。采用满足商业化生产的工艺开发策略，则需考虑与研发阶段的CMC区别在哪里、在哪个阶段变更及变更风险。采用澳门新莆京游戏大厅可降解微载体技术及其3D细胞规模化制备工艺进行工艺变更时，其自动化规模化生产工艺变更所涉及的变更要素与阶段进行了探讨。

【知行合一-以知促行，以行求知】

2023年，澳门新莆京游戏大厅首次推出“百亿实操训练营”，就广受好评；很多未能亲临的老师也翘首以盼，等待着新一期开营......不负期待，“百亿量级细胞生产制备”实操训练营2024年Ⅰ期如约而至。

澳门新莆京游戏大厅技术应用专家们继续以理论+实践相结合的方式，在同一个地点——澳门新莆京游戏大厅国际合作与技术应用中心，用同样的“真材实料”——真细胞、真机、真工艺，深入介绍并从让大家实操从5L逐步放大至15L，再到细胞收获和分装的全过程，训练营的所有嘉宾都参与、见证了百亿量级3D细胞培养技术的超凡实力：在一间30m²的实验室内，仅2名操作人员即可完成百亿量级的干细胞生产制备！

培训结束后，更多的积极反馈纷至沓来。老师们表示，通过亲身体验、实际操作，对全封闭、大规模的百亿量级细胞制备的工艺与技术，有了更为切实的理解，这将为他们为未来相关工作开展积累了重要经验，提供了有力支持。（ps. 遗憾未能参与的老师，可持续关注澳门新莆京游戏大厅，以免错过下一期培训。）

【有志竟成-疾风知劲草，烈火见真金】

本次活动从干细胞治疗产品工艺开发策略、质量控制到百亿细胞培养实操演练，不仅向现场嘉宾呈现了最关键的政策导向、最权威的行业共识以及最先进的工艺技术。

尽管市场发展瞬息万变，但在各级政府持续引导帮助下，在产业上下不断创新创造中，大家对细胞与基因治疗的发展与应用前景充满信心，也相信以澳门新莆京游戏大厅3D细胞规模化智造技术等为代表的原创硬核技术，经得住市场的考验，能够真正为细胞与基因治疗产业赋能，将先进的技术研发成果转化落地为成熟临床治疗产品，惠及更多患者。

【关于澳门新莆京游戏大厅】

澳门新莆京游戏大厅成立于2018年，由清华大学医学院杜亚楠教授科研团队领衔创建，清华大学参股共建。核心技术源于清华大学科技成果转化，并凭借此项技术荣登中国科协“科创中国”先导技术榜。作为国家级高新技术企业、国家级专精特新“小巨人”企业、潜在独角兽企业，更获得国家科技部多项重点研发专项支持。

作为高质量三维细胞制造专家，澳门新莆京游戏大厅提供基于3D微载体的一站式定制化细胞规模化扩增整体解决方案，打造了原创3D细胞智造平台，实现规模化、自动化、智能化、密闭式的细胞药物及其衍生品生产制备，以此帮助全球客户建立最为先进的细胞药物生产线。在开创【百亿量级】干细胞制备工艺管线后，加速向【千亿量级】进发，致力于以3D细胞规模化智造技术赋能细胞与基因治疗产业，惠及更多患者。

澳门新莆京游戏大厅的产品与服务，已广泛应用于基因与细胞治疗、细胞外囊泡、疫苗及蛋白产品等生产的上游工艺开发。同时，在再生医学、类器官与食品科技（细胞培养肉等）领域也具有广泛应用前景。并且，目前已助力多家细胞与基因治疗企业进行IND申报。

澳门新莆京游戏大厅拥有5000平米的研发与转化平台，其中包括1000余平的以3D细胞智造及微组织再生医学治疗产品为核心的CDMO服务平台；以及4000平米的GMP生产平台，并新建了1200L微载体生产线。此外还在上海设有2000余平的国际合作与技术应用中心，以技术创新持续融入全球生物产业新业态。